Krew pępowinowa z erytropetyną – badania kliniczne w leczeniu mózgowego porażenia dziecięcego.

Mózgowe porażenie dziecięce to zbiór schorzeń neurorozwojowych, w których występują nieprawidłowości w ruchu i postawie wynikające z niepostępujących zaburzeń mózgowych.

Jest to najczęstsza przyczyna niepełnosprawności ruchowej w dzieciństwie. Niestety większość terapii ma charakter paliatywny. Wiele badań na modelach zwierzęcych wykazało, że krew pępowinowa korzystnie wpływa na naprawę urazów neurologicznych a erytropoetyna wzmacnia skuteczność tej terapii. Erytropoetyna jest naturalnym ludzkim hormonem, który stymuluje szpik kostny do wytwarzania większej liczby czerwonych krwinek.

W listopadzie 2020 roku zostały opublikowane pierwsze wyniki badań klinicznych, którego celem była ocena bezpieczeństwa i skuteczność leczenia allogenicznej krwi pępowinowej w połączeniu z erytropoetyną u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Było to jedno z najbardziej szczegółowych badań terapii komórkowej w porażeniach mózgowych dzieci (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01991145).

Badanie objęło 88 pacjentów (3,05 ± 1,22 lat). Pacjenci byli losowo przydzielani do jednej z 4 grup leczenia:

• A) krew pępowinowa+ erytropoetyna,
• B) sama krew pępowinowa,
• C) sama erytropoetyna,
• D) grupa kontrolna.

Zastosowano staranne procedury, aby lekarze i pacjenci nie mieli świadomości, do której grupy zostali przydzieleni (randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym placebo).

Wyniki wstępne wykazały, że zastosowanie krwi pępowinowej i erytropoetyny jest o 50% lepsze niż krew pępowinowa i 3 razy lepsze niż erytropoetyna lub kontrola. Wyniki te wskazują, że skuteczność allogenicznych komórek krwi pępowinowej może być wzmocniona przez erytropoetynę w leczeniu neurologicznym u dzieci z mózgowym porażeniem bez szkodliwych skutków.

Pełne wyniki wykraczają poza to, co możemy tutaj podsumować, dlatego warto zerknąć do źródeł by dowiedzieć się o nich więcej.

Co ciekawe 17 lutego 2021 roku zakończyło się kolejne badanie kliniczne przeprowadzone przez Duke University z wykorzystaniem krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem, zwane ACCeNT-CP (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03473301). Badanie rozpoczęło się w 2018 roku a celem jest ocena zmian funkcji motorycznych. Po leczeniu pojedynczą dawką allogenicznej krwi pępowinowej lub wielokrotnymi dawkami mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki pępowinowej u dzieci z porażeniem. Wstępne wyniki badań mają zostać ogłoszone w najbliższych miesiącach!

Źródła:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01991145

https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-020-02020-y

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31100943/

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32086598/

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29637820/

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30384766/

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03473301