Wlewy dożylne z krwi pępowinowej w leczeniu chorób złośliwych i niezłośliwych u dzieci – badanie kliniczne.

Bezpieczne, nieinwazyjne i łatwe pobieranie krwi pępowinowej jest niewątpliwie jedną z wielu zalet, jakie oferuje to alternatywne źródło pozyskiwania komórek macierzystych. Dodatkowo przeszczep własnej krwi pępowinowej zapewnia pełną zgodność tkankową, łatwiej jest także taką krew „dobrać” między rodzeństwem czy osobami niespokrewnionymi, gdyż wystarczy zgodność 4 z 6 antygenów.

W przypadku innych źródeł np. szpiku, znalezienie odpowiedniego dawcy jest procesem długotrwałym i niestety często niezwykle trudnym – głównie dlatego, że wymagana zgodność tkankowa to już 9 na 10 antygenów. Przeszczepy z niezgodnościami obarczone są dużym ryzykiem wystąpienia powikłań u pacjentów, odrzuceniem przeszczepu czy sytuacją zagrażającą życiu.

Przeszczepianie krwi pępowinowej (UCBT) jest stosowane m.in. w leczeniu chorób złośliwych i niezłośliwych chorób hematologicznych u dzieci. Opublikowane miesiąc temu wyniki badań klinicznych I-II fazy (NCT01711788), oceniły bezpieczeństwo dożylnych wlewów hematopoetycznych komórek krwi pępowinowej u 15 pacjentów w wieku od 1,9-16,4 lat. Wszystkie badania zostały wykonane w St. Justine’s Hospital w Montrealu w latach 2012-2016.  Analiza uzyskanych wyników wykazała, że tylko u jednego pacjenta stwierdzono ostry przebieg choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvG III stopnia). Nawrót nastąpił u 5 pacjentów (38,5%) a śmierć spowodowana leczeniem nastąpiła u jednego.

Podsumowując, wstępne wyniki badań potwierdziły bezpieczeństwo i dobrą tolerancję dożylnych wlewów krwi pępowinowej u dzieci. Taki sposób leczenia złośliwych i niezłośliwych chorób hematologicznych u dzieci, pozwala na wydłużenie przeżycia bez progresji choroby aż do 6 lat i umożliwia całkowite przeżycie u 66,7% – 80% pacjentów.

Więcej na ten temat:

https://www.nature.com/articles/s41409-021-01275-0#additional-information

clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT01711788