Nowatorski schemat leczenia dzieci z wrodzonymi wadami przy zastosowaniu krwi pępowinowej

Naukowcy z Children’s Hospital w Pittsburghu, USA opracowali nowatorski schemat leczenia dzieci z wrodzonymi wadami przy zastosowaniu krwi pępowinowej.

Badanie obejmowało 44 pacjentów z chorobami takimi jak:

• anemia sierpowata,
• talasemia,
• zespół Huntera,
• choroba Krabbego
• i inne rzadkie choroby związane z układem odpornościowym.

Nowy protokół terapeutyczny opierał się na niższych dawkach leków w połączeniu z allogenicznym przeszczepem krwi pępowinowej.

W porównaniu do dotychczasowych metod leczenia allogenicznego, nowy schemat redukował ryzyko odrzutu przeszczepu i zwiększał przeżywalność pacjentów. Wyniki badania wykazały, że częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) była niższa u pacjentów leczonych nowym schematem (27% bez wystąpienia przewlekłej GVHD). Przeżywalność całkowita wyniosła 95% po 1 roku i 85% po 5 latach od przeszczepu, a nie stwierdzono istotnych działań toksycznych na organizm.

Opracowany schemat leczenia cechuje się wysokim poziomem bezpieczeństwa, skutecznością i szerokim zastosowaniem. Może być stosowany u dzieci z dziedzicznymi zaburzeniami metabolizmu, odpornością lub hematopoezą na całym świecie. Ponadto, skutki uboczne są mniejsze, a toksyczność ograniczona. Ten nowatorski schemat leczenia ma potencjał w złagodzeniu objawów chorób u dzieci i poprawie ich jakości życia. Badanie zostało zarejestrowane jako ID: NCT01962415.

Źródło: Mark T. Vander Lugt et.al. “Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders.” Blood Adv; 4 (13):3041–3052, 2020. DOI: 10.1182/bloodadvances.2020001940