Leczenie postępującego stwardnienia rozsianego preparatem z krwi pępowinowej – badanie kliniczne

W Polsce na stwardnienie rozsiane choruje ponad 45 tysięcy osób. Stwardnienie rozsiane (SM) to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy pacjenta atakuje osłonki mielinowe. A te otaczają i chronią włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym. 

Obszary uszkodzonej mieliny pojawiają się jako zmiany w obrazowaniu MRI mózgu i rdzenia kręgowego. Zmiany te zakłócają sygnały nerwowe z mózgu do innych części ciała. Objawy mogą być bardzo zmienne, ale zwykle obejmują zmęczenie i zaburzenia koordynacji ruchowej. 

FDA jak do tej pory zatwierdziła szereg leków na SM, które są uważane za wysoce skuteczne „terapie modyfikujące przebieg choroby” (DMT) i stanowią one pierwszą linię leczenia. Co ciekawe w październiku 2020 roku Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego w USA (National Multiple Sclerosis Society) oficjalnie zaleciło wykonywanie autologicznych przeszczepów krwiotwórczych komórek macierzystych dla wybranych pacjentów z SM.

Należą do nich pacjenci, których wiek nie przekracza 50 lat, czas trwania choroby jest krótszy niż niż 5-10 lat. Nadal poruszają się i pomimo leczenia konwencjonalnymi terapiami, objawy SM zaostrzają się. Należy podkreślić, że przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych nie stał się obecnie standardowym leczeniem SM. Mimo to, prowadzone jest szereg badań klinicznych, które dają nadzieję dla chorych.

Najnowsze osiągnięcie w terapii komórkowej leczenia stwardnienia rozsianego

Najnowszym osiągnięciem w terapii komórkowej leczenia stwardnienia rozsianego jest badanie kliniczne NCT04943289 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04943289) , które rozpoczęło się w listopadzie br. Badanie planuje leczenie postępującego SM preparatem z krwi pępowinowej o nazwie DUOC-01 i opiera się na dooponowym dostarczaniu komórek. Komórki te są wstrzykiwane do płynu mózgowo-rdzeniowego, zaś bezpieczeństwo zostało udowodnione we wcześniejszym badaniu NCT02254863 DUOC-01 u dzieci (https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT02254863).

Badania nad zastosowaniem DUOC-01 w leczeniu SM sięgają ponad ćwierć wieku. Ta tajemnicza nazwa DUOC-01 to kombinacja słów „Duke University” i “O-Cell”. „Duke University” to uczelnia na której pracuje grupa badawcza dr Kurtzeberg. Grupa będąca pionierami w stosowaniu przeszczepów krwi pępowinowej w leczeniu dzieci z dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi. Nazwa “O-Cell” została nadana komórkom krwi pępowinowej przez dr Kurtzeberg, gdyż komórki te zachowują się jak oligodendrocyty. Grupa dr Kurtzberga w swoich wieloletnich badaniach była w stanie wykazać, że przeszczepy krwi pępowinowej mogą skorygować defekt metaboliczny u tych pacjentów, przedłużyć życie, a w niektórych przypadkach zapobiec progresji choroby.

Dawka preparatu DUOC-01 dla każdego pacjenta jest wytwarzana z jednej oddanej jednostki krwi pępowinowej, która jest częściowo dopasowana do HLA. Należy zauważyć, że badanie DUOC-01 dotyczące SM jest skierowane do pacjentów z pierwotnie postępującą postacią choroby. A nie do grupy pacjentów z SM, która kwalifikuje się do autologicznego HSCT.

Potencjalnie DUOC-01 może być stosowany w innych stanach zwyrodnieniowych, które powodują demielinizację ośrodkowego układu nerwowego (OUN), jak również demielinizację OUN wywołaną urazem. Zgłoszenie patentowe omawianego preparatu (https://patentscope.wipo.int/search/en/detail.jsf?docId=WO2021046081) wyraźnie obejmuje SM, uszkodzenie rdzenia kręgowego, uszkodzenie nerwów obwodowych, chorobę Parkinsona, stwardnienie zanikowe boczne i chorobę Alzheimera.

Wreszcie, DUOC-01 jest dobrodziejstwem dla publicznych banków krwi pępowinowej w USA! Preparat wytwarza się z przechowywanych tam porcji krwi pępowinowej dawców.

Więcej na ten temat:

• https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS
• https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Who-Gets-MS#section-0
• https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(11)70552-7/fulltext
• https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28391986/
• https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8449587/
• https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8129826/