Wykorzystanie krwi pępowinowej u dzieci z dziecięcym porażeniem mózgowym.

Mózgowe porażenie dziecięce jest zbiorem objawów wynikających z trwałego uszkodzenia mózgu we wczesny stadium rozwoju dziecka. Uszkodzenie mózgu nie postępuje w późniejszym rozwoju, ale nie jest też odwracalne przy aktualnie stosowanym leczeniu. Naukowcy z Uniwersytetu Duke w USA prowadzą badania nad przeszczepami krwi pępowinowej w tym schorzeniu.

Grupa dr. Joanne Kurtzberg prowadzi od ponad 26 lat badania nad przeszczepianiem krwi pępowinowej w chorobach genetycznych, metabolicznych i neurologicznych. W ostatnim czasie opublikowała wyniki pionierskich badań dotyczących wykorzystania autologicznej krwi pępowinowej w leczeniu uszkodzenia mózgu u noworodków wynikającego z niedotlenienia (https://www.jpeds.com/article/S0022-3476%2813%2901471-6/fulltext) . Badanie było badaniem pierwszej fazy które miało określić bezpieczeństwo terapii przy pomocy autologicznych komórek krwi pępowinowej. Dzieci, które otrzymały krew pępowinową rozwijały się w kolejnych miesiącach lepiej niż dzieci leczone standardowo. Nie jest jasne w jaki sposób działa krew pępowinowa podana u dzieci z porażeniem mózgowym dziecięcym – czy jest to efekt działania komórek macierzystych, czynników wzrostu czy inny. Podanie krwi pępowinowej prowadziło do lepszego rozwoju neurologicznego u wyższego odsetka dzieci niż aktualne standardy leczenia. W tej chwili prowadzone są badania drugiej fazy na większej liczbie dzieci w celu określenia rzeczywistej skuteczności leczenia.

Ponadto niezależna grupa naukowców z uniwersytetu w Seulu przeprowadziła randomizowane, podwójnie ślepe badanie porównujące krew pępowinową z placebo w leczeniu porażenie mózgowego dziecięcego (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23281216/). W tym badaniu ani lekarze, ani rodzice nie wiedzieli czy dziecko otrzymuje komórki macierzyste, czy też placebo. Badanie pokazało, że po 6 miesiącach, dzieci które otrzymały komórki macierzyste krwi pępowinowej rozwijały się lepiej. Wyniki badań rozwoju psychicznego i motorycznego w tej grupie były statystycznie istotnie lepsze niż u dzieci, które były jedynie rehabilitowane. Co ciekawe pomimo, że stosowano krew pępowinową od innych dzieci, to dzieci z najmniejszą liczbą różnic genów HLA miały największy efekt leczenia. Rodzi to pytanie o to, jak to leczenie mogłoby być skuteczne gdyby wykorzystano własne komórki macierzyste z krwi pępowinowej.